TOTEM - PHRC National CHU de DIJON

Essai Multicentrique de phase Ib/IIa, ouvert, bras unique, visant à étudier la
tolérance et l’efficacité du Taselisib (GDC0032) (= inhibiteur sélectif des PI3K(α,γ,δ) de classe I) dans le syndrome hypertrophique relié à PIK3CA

Objectif principal : Déterminer la tolérance au Taselisib dans le cadre d’un traitement de 6 mois des syndromes hypertrophiques liés à PIK3CA

Principaux critères d’éligibilité :
•    Âgé de 18 à 65 ans
•    Présentant une mutation post-zygotique de PIK3CA
•    Hypertrophie cliniquement stable selon l’investigateur

Traitements :
TASELISIB 1mg (cohorte 1)
TASELISIB 2 mg (cohorte 2)