RITUX-MMP (Rouen)

Essai randomisé en double-insu contre double-placebo comparant la tolérance et l'efficacité du rituximab par rapport au cyclophosphamide oral dans les formes sévères de pemphigoïde des muqueuses

Objectifs : mettre en évidence la supériorité du rituximab par rapport au cyclophosphamide associé à la dapsone afin d’obtenir une RC ou une réponse partielle (RP) = "une réponse presque complète") de la maladie à M12, chez des patients atteints de formes sévères de pemphigoïde des muqueuses

Principaux critères d’éligibilité :

•    Agés >18 ans et <80 ans

•    Pemphigoïde des muqueuses considérée comme sévère

•    Eviter une exposition au soleil importante pendant la durée de l’étude

•    Score de Karnofsky > 50%

Traitements :

Phase 1 (double aveugle)

•    cyclophosphamide oral (12 mois) + 4 perfusions de placebo

•    ou : 4 perfusions de rituximab (J1, J15, J182, J197) + placebo pendant 12 mois

Phase 2 observationnelle de J364 à J728

Investigateur principal : Pr PHAM-LEDARD

PRN1008-012  (Principa-Biopharma)

Essai multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de l’inhibiteur de la BTK, PRN1008, administré par voie orale en cas de pemphigus d’intensité modérée à sévère

Objectifs : Évaluer l’efficacité du PRN1008 dans l'obtention d’une RC durable avec une corticothérapie orale (CO) faible à inexistante et selon le calendrier des scores quantitatifs mesurant l’activité de la maladie.

Principaux critères d’éligibilité :

•    Atteints de pemphigus vulgaire ou foliacé d'intensité modérée à sévère, nouvellement diagnostiqué ou récidivant

•     Titrage positif des auto-anticorps anti-dsg1 ou anti-dsg3 circulants

•     Score PDAI ≥ 9 points pour les patients récidivants (diagnostic > 6 mois avant la sélection) ou ≥ 15 points pour les patients nouvellement diagnostiqués (diagnostic ≤ 6 mois avant la sélection).

•     Indice de masse corporelle (IMC) > 17,5.

Traitements :

Période de traitement en aveugle de 36 semaines, suivie d'une période d'extension en ouvert de 24 semaines, puis d'une période de suivi de 4 semaines.     

Investigateur principal : Pr PHAM-LEDARD